Polilaminina: 7 mortes em uso compassivo alimentam debate sobre remédio experimental

O Laboratório Cristália confirmou neste sábado (8) que sete pacientes que receberam a polilaminina — medicamento experimental desenvolvido pela Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) para tratamento de lesões medulares — morreram desde fevereiro deste ano. Todos os óbitos ocorreram em uso compassivo, ou seja, fora do estudo clínico formal, mediante decisões judiciais que obrigaram a empresa a fornecer a substância. A Anvisa foi informada de seis mortes; o sétimo caso ainda não teve seus dados encaminhados para análise da agência.

O que dizem Cristália e Anvisa sobre as mortes

Em nota oficial, o Cristália afirmou que a investigação de causalidade dos seis primeiros óbitos foi realizada pela equipe de farmacovigilância e "demonstrou que nenhum deles teve relação com o uso da Polilaminina". A causa do sétimo óbito "ainda está em investigação".

A Anvisa, por sua vez, informou que foi notificada da empresa sobre seis mortes de pacientes que receberam o produto na forma de uso compassivo. A agência afirma que a avaliação preliminar "não indica relação direta entre os óbitos e o produto experimental". Os dados do sétimo óbito, comunicado pelo laboratório, ainda não foram encaminhados.

Os pacientes que morreram tinham lesão total na medula espinhal (classificação AIS A — ausência total de função motora e sensorial abaixo do nível da lesão). Segundo o Cristália, "a depender do nível da lesão, do rigor dos cuidados, das comorbidades e de vários outros fatores, há uma porcentagem de desfechos fatais que pode chegar, em algumas estatísticas, a até 40% de óbitos".

"O Laboratório Cristália tem ciência de sete óbitos nestes 106 pacientes. A investigação da causalidade dos 6 primeiros óbitos foi realizada por nossa equipe de farmacovigilância e demonstrou que nenhum deles teve relação com o uso da Polilaminina."

— Laboratório Cristália, em comunicado oficial

O que é a polilaminina e como funciona

A polilaminina é uma proteína polimérica derivada da laminina, substância produzida naturalmente pelo corpo no desenvolvimento do sistema nervoso e obtida, no processo desenvolvido pela UFRJ, a partir da placenta humana. A substância é injetada diretamente na medula espinhal, na região da lesão, criando uma "ponte biológica" que permite a reconexão dos axônios e a recuperação motora.

A pesquisa é liderada pela bióloga Tatiana Coelho de Sampaio, professora do Instituto de Ciências Biomédicas da UFRJ, que trabalha com a molécula há 28 anos. A descoberta ganhou projeção nacional após casos de recuperação motora expressiva, como o do bancário Bruno Drummond de Freitas, que sofreu lesão cervical completa em 2018 e, após a aplicação, recuperou a capacidade de andar.

O estudo clínico de fase 1, aprovado pela Anvisa em janeiro de 2026, envolve 5 voluntários com lesão completa da medula espinhal torácica (entre T2 e T10), com indicação cirúrgica, há menos de 72 horas. O objetivo é avaliar a segurança da substância. Somente após as fases 2 e 3 — que comprovam eficácia — o medicamento pode ser submetido à aprovação definitiva.

Uso compassivo vs. estudo clínico: a distinção que importa

A polêmica em torno da polilaminina não é nova. Desde a divulgação da substância, pacientes com lesões medulares têm entrado na Justiça para obter acesso ao medicamento antes da conclusão dos estudos clínicos. Até agora, 106 pacientes receberam a polilaminina por essa via — fora dos protocolos de pesquisa, sem o acompanhamento sistemático exigido pela ciência.

A própria Tatiana Sampaio já havia alertado sobre os riscos dessa judicialização. "Não conseguimos acompanhar as pessoas, dar o melhor suporte e nem coletar os dados de que a Anvisa precisa. Estamos usando uma droga experimental sem a proteção do estudo clínico", afirmou em fevereiro.

O uso compassivo é autorizado pela RDC 38/2013 da Anvisa para pacientes com doenças graves ou sem alternativas de tratamento. Mas, conforme destacado por especialistas, a polilaminina está em fase tão inicial de pesquisa que sequer finalizou a fase 1 — etapa em que se avalia apenas a segurança, não a eficácia.

A comunidade científica pede cautela

Os sete óbitos reacenderam o debate sobre a necessidade de rigor científico. Em fevereiro de 2026, as presidentes da SBPC e da Academia Brasileira de Ciências, Francilene Procópio Garcia e Helena Bonciani Nader, publicaram manifestação conjunta no Jornal da Ciência afirmando que "eventuais dúvidas ou críticas sobre as evidências da substância devem ser analisadas em instâncias técnicas apropriadas, com revisão por pares e critérios de transparência".

As cientistas destacaram que "terapias avançadas em saúde exigem processos rigorosos de validação científica, regulação sanitária e avaliação clínica, sendo incompatíveis com soluções imediatas ou expectativas terapêuticas antecipadas".

Um ponto crítico: o estudo preliminar com 8 pacientes, publicado por Tatiana em 2025, ainda não passou por revisão por pares — etapa em que especialistas independentes analisam a metodologia e os resultados. Além disso, não há evidências científicas de eficácia em lesões medulares crônicas (quando a paralisia já está estabelecida há mais tempo).

Os números do estudo clínico original

O ensaio clínico registrado na Plataforma Brasil (RBR-9dfvgpm) foi concluído em setembro de 2022 com 8 participantes — dois foram excluídos por fornecerem informações falsas. Entre os 8 tratados, 6 (75%) apresentaram conversão do grau AIS A para C (5 pacientes) ou D (1 paciente), sugerindo taxa de recuperação superior aos até 15% reportados na literatura para pacientes não tratados.

O estudo, porém, foi de braço único e aberto — sem grupo controle que recebesse placebo — o que limita a capacidade de atribuir a melhora exclusivamente à polilaminina. A amostra foi definida como "de conveniência", impedindo análises quantitativas robustas. Não foi observado nenhum caso de piora neurológica no período de 1 ano de seguimento.

O que vem por aí: HC-USP, AACD e a próxima fase

Apesar das controvérsias, a pesquisa avança. A próxima fase do estudo contará com a parceria do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP para as cirurgias e da AACD (Associação de Assistência à Criança Deficiente) para a reabilitação.

O vice-presidente de P&D do Cristália, Rogério Almeida, afirmou que "demonstramos, por meio de evidências robustas, que o produto cumpre os requisitos para ser considerado medicamento e oferecer uma alternativa viável para quem não possui outras opções de tratamento".

O dilema entre esperança e evidência

A polilaminina representa, sem dúvida, uma das mais promissoras iniciativas brasileiras em neuroregeneração. Mas a história da medicina está repleta de tratamentos que pareciam milagrosos em fases iniciais e fracassaram quando submetidos ao rigor de estudos controlados e ampliados.

A pergunta que os sete óbitos deixam no ar não é se a polilaminina funciona — isso só a ciência, com tempo e metodologia, poderá responder. A pergunta é: até que ponto a esperança de milhares de famílias pode justificar a aplicação em massa de um medicamento experimental fora dos protocolos de pesquisa? E se, no afã de salvar vidas, estivermos comprometendo a própria possibilidade de comprovar, um dia, que o tratamento é seguro e eficaz?

A resposta, como sempre na ciência, exige paciência. Mas pacientes com lesão medular aguda não têm tempo. O desafio do Cristália, da UFRJ e da Anvisa é encontrar o equilíbrio entre a urgência humanitária e a precisão científica — antes que a pressão judicial transforme uma promessa de tratamento em uma promessa vazia.

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